医院拥有教育部儿科学国家重点学科和教学团队，是首都医科大学儿科医学院和儿科学系所在地，现有教授、副教授116人，承担着本科及博士、硕士研究生、七年制儿科专业，护理大专及继续医学教育等多层次教学任务，并设有博士后流动站，每年为社会输送大量儿科人才。
北京儿童医院积极发挥学科作用，领航儿科行业发展。2013年牵头组建北京儿童医院集团，创新“病人不动、医生移动”的模式服务全国患儿，目前理事单位成员已达57家。医院与美国、俄罗斯、加拿大、意大利、澳大利亚、瑞典、德国、法国、日本、新加坡等国家的儿童医疗机构和科研院所建立了良好的关系和广泛的合作，是科技部认定的儿童重大疾病国际科技合作基地。
多年来，为方便患者就医，医院始终坚持24小时接诊。医院积极践行公立医院改革，推进预约挂号工作，优化服务流程，改善患者就医体验，受到国家卫生健康委的肯定和广大群众的认可。医院还承担了上级部门委派的重大儿童传染病防治、抗震救灾支援、突发公共卫生事件救治等医疗任务。
2001年，在胡亚美院士和吴敏媛教授的直接领导下，成立北京儿童医院血液病中心造血干细胞移植专业组，是国内早系统开展儿童造血干细胞移植工作的中心之一。2021年，在原有血液肿瘤中心干细胞移植病房基础上，成立了北京儿童医院干细胞移植科，同年 6月，干细胞移植科在北京儿童医院保定医院，成立了我国北方、保定的儿童造血干细胞移植中心，现干细胞移植科分为2个病区，北京病区（本部）和保定病区， 2个病区共20间百级移植仓，6间千级移植仓，2个干细胞采集室，1个干细胞实验室，每年进行150-250例造血干细胞移植，是目前我国北方的儿童造血干细胞移植中心，秦茂权带领其团队分别长驻北京和保定同时开展干细胞移植工作，保证及管理的同质化。