北京儿童医院积极发挥学科作用，领航儿科行业发展。2013年牵头组建北京儿童医院集团，创新“病人不动、医生移动”的模式服务全国患儿，目前理事单位成员已达57家。医院与美国、俄罗斯、加拿大、意大利、澳大利亚、瑞典、德国、法国、日本、新加坡等国家的儿童医疗机构和科研院所建立了良好的关系和广泛的合作，是科技部认定的儿童重大疾病国际科技合作基地。
多年来，为方便患者就医，医院始终坚持24小时接诊。医院积极践行公立医院改革，推进预约挂号工作，优化服务流程，改善患者就医体验，受到国家卫生健康委的肯定和广大群众的认可。医院还承担了上级部门委派的重大儿童传染病防治、抗震救灾支援、突发公共卫生事件救治等医疗任务。
2001年，在胡亚美院士和吴敏媛教授的直接领导下，成立北京儿童医院血液病中心造血干细胞移植专业组，是国内早系统开展儿童造血干细胞移植工作的中心之一。2021年，在原有血液肿瘤中心干细胞移植病房基础上，成立了北京儿童医院干细胞移植科，同年 6月，干细胞移植科在北京儿童医院保定医院，成立了我国北方、保定的儿童造血干细胞移植中心，现干细胞移植科分为2个病区，北京病区（本部）和保定病区， 2个病区共20间百级移植仓，6间千级移植仓，2个干细胞采集室，1个干细胞实验室，每年进行150-250例造血干细胞移植，是目前我国北方的儿童造血干细胞移植中心，秦茂权带领其团队分别长驻北京和保定同时开展干细胞移植工作，保证及管理的同质化。
目前科室开展异基因造血干细胞移植和自体造血干细胞移植，异基因造血干细胞移植包括HLA配型全相合移植和半相合(单倍体)移植，干细胞来源包括骨髓、外周血、脐带血。目前造血干细胞移植千余例，其中2/3为单倍体造血干细胞移植。病种包括白血病、淋巴瘤、神经母细胞瘤、再生障碍性贫血、噬血细胞综合征、慢性EB病毒感染等儿童血液肿瘤疾病，也包括石骨症、脑白质营养不良、免疫缺陷病等先天遗传代谢性疾病。依托于国家儿童医学中心多学科技术支持，对难治/复查白血病及肿瘤疾病、先天遗传代谢病、免疫相关疾病、小年龄组患儿以及复杂重症病例的移植经验丰富，现为国内的石骨症的移植中心，同时在噬血细胞综合征及慢性活动性EB病毒感染及相关疾病的也处于国际水平。结合儿科病人的特点，相对于其他移植中心，更注重了对移植前后病人的生存质量、营养管理、生长发育的监测及干预。设有由专业医护、心理及医务社工团队组成的舒缓小组，对患儿进行疼痛症状管理，患儿及家长的心理疏导，进一步提高患儿的生存质量。